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MEDICINA

Un hospital catalán evita que una niña quede ciega con una nueva terapia génica

Tratamiento pionero en España realizado con éxito en el Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona

Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona
Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona
Efe

Una niña de 12 años que sufre una distrofia de retina ultrarrara no se quedará ciega gracias a una nueva terapia génica pionera en España que le ha aplicado con éxito un equipo del Hospital Sant Joan de Déu, de Barcelona, y que ha permitido frenar el avance de la enfermedad y mejorar su visión.

A través de la inyección en los dos ojos de un virus modificado genéticamente, el tratamiento actúa sobre las pocas células de la retina aún vivas y activas que le quedan al paciente reemplazando el gen defectuoso que provoca la enfermedad y que inexorablemente acabaría en ceguera, el RPE65, por una réplica sana que permite frenar la progresiva pérdida de visión e incluso mejorarla.

Antes de recibir el tratamiento, Noa, que ya había nacido con una visión muy reducida, había ido perdiendo la vista progresivamente y solo conservaba un 3 por ciento. Ahora, sin embargo, la niña ya no necesita leer en Braille porque puede leer textos en una letra de cuerpo 16 y se puede mover con seguridad en un entorno de penumbra. 

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