Un hospital catalán evita que una niña quede ciega con una nueva terapia génica

Una niña de 12 años que sufre una distrofia de retina ultrarrara no se quedará ciega gracias a una nueva terapia génica pionera en España que le ha aplicado con éxito un equipo del Hospital Sant Joan de Déu, de Barcelona, y que ha permitido frenar el avance de la enfermedad y mejorar su visión.

A través de la inyección en los dos ojos de un virus modificado genéticamente, el tratamiento actúa sobre las pocas células de la retina aún vivas y activas que le quedan al paciente reemplazando el gen defectuoso que provoca la enfermedad y que inexorablemente acabaría en ceguera, el RPE65, por una réplica sana que permite frenar la progresiva pérdida de visión e incluso mejorarla.

Antes de recibir el tratamiento, Noa, que ya había nacido con una visión muy reducida, había ido perdiendo la vista progresivamente y solo conservaba un 3 por ciento. Ahora, sin embargo, la niña ya no necesita leer en Braille porque puede leer textos en una letra de cuerpo 16 y se puede mover con seguridad en un entorno de penumbra.