Los pacientes con leucemia aguda podrían disponer de una terapia avanzada en 2019

ZARAGOZA.- Los pacientes con leucemia aguda linfoblástica (LAL) y linfomas no hodgkin podrán disponer a partir de final de año de la primera terapia avanzada CART académica, es decir, desarrollada por un hospital público (el Clínic de Barcelona), siempre que la Agencia Española del Medicamento de su visto bueno.

Así lo ha avanzado el doctor Álvaro Urbano, coordinador del Grupo Español CART y director del Instituto de Hematología y Oncología del Hospital Clínic de Barcelona, en un encuentro que se celebra en Zaragoza sobre trasplantes y donación.

CART es un tratamiento que consiste en extraer sangre del paciente mediante una técnica que permite obtener linfocitos T, un tipo de células del sistema inmunitario, que se modifican genéticamente en el laboratorio para que sean capaces de destruir las células tumorales.

Esta modificación es la que a partir de este año podría hacerse en el hospital público y no en un laboratorio, con el consiguiente abaratamiento del tratamiento.

El tipo de pacientes a los que va dirigido ofrecen características muy similares a los de los que requieren un trasplante, pero en este caso la inmensa mayoría son muy frágiles porque ya han recibido varias líneas de tratamiento, incluso un trasplante del que han recaído.

Recientemente se conoció que un niño de 6 años que padecía leucemia linfoblástica aguda de tipo B y que no respondía al tratamiento convencional se curó gracias a esta terapia, sufragada por el SNS, que le fue administrada en el Hospital Sant Joan de Déu, de Esplugues de Llobregat (Barcelona).

Será en septiembre cuando la Agencia del Medicamento evaluará los resultados del Clínic, una vez que sean tratados 35 pacientes en el ensayo clínico en el que trabaja este hospital desde hace cinco años, y si los datos son iguales o muy similares a los de las CART desarrolladas por dos laboratorios (Novartis y Gilead) se espera que autorice la primera terapia académica para tratar estos dos cánceres hematológicos.

De ser así la sanidad pública verá reducir el gasto en estos tratamientos ya que costarían, según estimaciones de los expertos como los doctores Urbano o Jorge Gayoso, hematólogo y médico adjunto de la Organización Nacional de Trasplantes, sólo una quinta parte de los ofrecidos por la industria farmacéutica, con la que el Ministerio no obstante ha negociado un buen precio.

Ha sido un buen precio, según Urbano, porque Sanidad se ha comprometido a pagar a uno de los laboratorios (Novartis) una parte en el inicio del tratamiento y el resto a los 18 meses si ha tenido éxito. Con la otra farmacéutica está en negociaciones.

Durante este mes, el ensayo del Clínic se extenderá a otros once hospitales de España gracias a la financiación del Instituto Carlos III con 1,2 millones de euros, según el experto, que ha explicado que con este terapia se podrían beneficiar al año 220 pacientes en hospitales de España, no de otros países.

La actividad de ensayos clínicos en Europa en las CART es casi un "desierto", según los especialistas. Norteamérica y China son los que los copan en el mundo. En concreto, en Europa solo se desarrollan tres: uno en Londres, otro en Roma y otro en España, el del Clínic.

Pero en septiembre, si lo autoriza también la Agencia Española del Medicamento, podría comenzar otro ensayo en el Clínic con estas terapias, pero en este caso para tratar el mieloma múltiple. De momento esta terapia celular está autorizada para los dos cánceres hematológicos citados.

Sería éste el primer ensayo preparado por un hospital público y permitiría tratar a 30 pacientes con la colaboración del Clínica Universitaria de Navarra.

Las terapias CART, según Gayoso, van a ser una herramienta universal en el manejo de otros tumores, y si ahora estamos hablando de tumores de poca incidencia, los hematológicos, muy pronto estarán disponibles para otros que podrían ser sólidos, que son más frecuentes.

No obstante, los hematólogos advierten de que el uso de esta terapia es el uso de un medicamento celular "complejo" y que hasta un 30 % de los pacientes que las reciben pueden acabar en una Unidad de Cuidados Intensivos debido a las complicaciones del procedimiento.